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¿Por qué los medicamentos biosimilares importan a la Economía?

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Los “medicamentos
biosimilares” todavía son unos desconocidos. Sin embargo, tienen una gran
importancia económica. Implican a la innovación, la competencia, la regulación,
el diseño de mecanismos de incentivación y la eficiencia del gasto público de
forma interrelacionada.

El desarrollo de la ingeniería genética y las técnicas de ADN recombinante permitieron el desarrollo de los medicamentos biotecnológicos que en los últimos 30 años han abierto grandes oportunidades a la terapéutica. También tienen un alto coste por paciente (10.00 – 100.000 € tratamiento /año) y un elevado peso en los presupuestos de los hospitales y del SNS, así como en el gasto farmacéutico agregado (crecen anualmente a doble dígito). Ellos protagonizan actualmente la innovación farmacológica, pues en 2022 fueron más del 70% de los nuevos medicamentos autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA).

Cuando la patente del biotecnológico expira puede comercializarse por otras empresas distintas de la innovadora. Estos productos seguidores se denominan biosimilares. Es obvio que su aparición depende de la innovación previa que suponen los productos a los que siguen. Además, estimulan la innovación de estos últimos porque las empresas saben que al caducar la exclusiva de comercialización que implica la patente desaparecerán los ingresos extraordinarios asociados. Precisamente, generar competencia en precios es otra de sus virtudes económicas. En esto se parecen mucho a los medicamentos genéricos (de síntesis química). Permiten la aparición de competencia en el mercado y, como predice la teoría económica, tienden a comercializarse con precios más bajos. La resultante de la competencia en precios es que los biosimilares han acarreado muy importantes ahorros económicos. En España, Manuel García Goñi y colaboradores estimaron que entre los años 2020-2022 permitirían ahorrar 2.856 millones de euros al Sistema Nacional de Salud.

Para que los
medicamentos biosimilares pudieran entrar en el mercado han sido precisos ciertos
cambios imaginativos en la regulación sanitaria, en cuyo desarrollo la Unión
Europea ha sido pionera. Es fundamental que médicos y pacientes confíen en que
son tan eficaces y seguros como los productos innovadores. Esto hoy está
totalmente consagrado. En la actualidad el reto es conseguir que los
biosimilares sean adoptados en la clínica con más agilidad. España no está
entre los países más rápidos, por lo que existe un margen de mejora y de
ganancias de eficiencia importante.

Para fomentar la utilización de biosimilares en la práctica clínica algunos países utilizan mecanismos de incentivación de diseño diverso. Una fórmula es compartir las ganancias derivadas de su empleo con los servicios hospitalarios que los utilizan. Por ejemplo, aumentando sus recursos del personal de enfermería, precisamente para mejorar el seguimiento de estas terapias. Así se benefician los pacientes y los profesionales sanitarios. En el libro “Gestión Clínica, Incentivos y Biosimilares”, que escribí con Isabel del Río, estos incentivos se tratan extensamente. La AIREF en su revisión del gasto público de 2019, dedicada al gasto hospitalario recomendaba radicalmente fomentar la utilización de biosimilares y poner en marcha incentivos de este tipo.

A todas estas cuestiones se dedicó el coloquio ofrecido por Funcas el 23 de junio de 2023 que puede ver haciendo clic en este enlace. Intervinieron  cuatro ponentes especialmente dotados para abordarlas: Encarnación Cruz Martos, directora de Biosim; María Jesús Lamas, directora de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS); Javier Bachiller Corral, Jefe de Sección del Servicio de Reumatología del Hospital Ramón y Cajal de Madrid y Laura Pellisé, directora de Políticas públicas y Relaciones Institucionales de AMGEN.

El lector interesado también puede leer el artículo de Joaquín Rodrigo, Presidente de la Asociación Española de Medicamentos Biosimilares (BioSim), “Medicamentos biosimilares: una oportunidad para el Sistema Nacional de Salud”, publicado en el número 169 de la revista Papeles de Economía Española, titulado «Medicamentos, Innovación Tecnológica y Economía».

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Funcas y la CNMC publican el libro ‘Reformas para impulsar la competencia en España’

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Uno de los
grandes problemas que tiene la defensa de la competencia es una cuestión de marca. El término “competencia” no evoca
en la ciudadanía sentimientos tan positivos como lo hacen, por ejemplo, las
palabras “equidad” o “innovación”. Sin embargo, la competencia es la palanca
por la que muchos servicios se han hecho accesibles a los consumidores con
rentas más bajas, generando una sociedad más equitativa. Gracias a la
competencia, los viajes en avión o en tren de alta velocidad se ha
universalizado; los servicios de telecomunicaciones —una puerta a la sociedad
del conocimiento— han reducido sus precios drásticamente en la ultima década,
al tiempo que mejoraban su calidad. De igual forma, cuando el mercado es un
terreno de juego “justo”, en el que se modula el poder de mercado y se derriban
las barreras de entrada, las empresas invierten más en innovación, porque es el
único camino para obtener ventajas competitivas y beneficios en el largo plazo.
Por ello, la competencia de los mercados, el santo grial que persiguen los
economistas, no es un fin en sí mismo, sino el medio a través del cual nuestra
economía puede aumentar su productividad, reducir los precios, generar más
equidad y, en definitiva, aumentar el bienestar para todos.

Ese problema de marca hace necesaria una reivindicación de la defensa de la competencia, transmitiendo a la sociedad española la importancia que tiene para la economía el funcionamiento competitivo de los mercados. Con ese propósito principal se publica hoy el libro ‘Reformas para impulsar la competencia en España’, fruto de la colaboración entre Funcas y la Comisión Nacional de los Mercados y la Competencia (CNMC).

El libro
complementa este objetivo con otras finalidades. Una de ellas es dar
visibilidad al trabajo de la CNMC, una labor desconocida por muchos ciudadanos
pese a su gran impacto económico. Por razones tecnológicas, regulatorias, y de
abuso de poder de mercado por parte de las empresas establecidas, muchos
mercados no son competitivos. Por ello es trascendental la labor de la CNMC de vigilar
el comportamiento competitivo de las empresas, penalizando el que no lo es, así
como los análisis que realiza sobre las concentraciones empresariales o las
posibles mejoras de la regulación y la intervención pública. Este libro
pretende visibilizar este esfuerzo institucional y para ello, los expertos de
la CNMC exponen diversos estudios llevados a cabo durante estos años, sobre la
situación competitiva de los mercados, los potenciales problemas de
competencia que genera la regulación o la intervención pública, así como posibles
reformas para promover la competencia en diversos sectores.

La tercera meta
del presente libro es mostrar la complementariedad de esfuerzos entre la labor
desarrollada por la CNMC y la investigación de economistas de reconocido
prestigio. Y es que el análisis económico de problemas de competencia es
complejo por diversas razones. Como señaló Jean Tirole en su discurso de
aceptación del premio nobel, requiere comprender el modelo de negocio y el
comportamiento de las empresas que funcionan en el mercado, y llevar a cabo
esta labor requiere utilizar avanzadas herramientas metodológicas teóricas y
empíricas. Por ello, el análisis aplicado de la política de la competencia
está muy relacionado con la investigación económica más actual. Los
análisis de las agencias de la política de la competencia se nutren de los
últimos resultados obtenidos por la investigación económica, y los
investigadores se inspiran en los retos que plantea el análisis de la
política de la competencia para diseñar sus agendas investigadoras.

Una última
idea que ha sobrevolado el trabajo de todos los autores de este libro es que
los mercados, los problemas, las necesidades y preocupaciones de los ciudadanos
cambian, a veces más rápido de lo que anticipamos. Ello determina que las
normas y las recetas de intervención pública corran el riesgo de quedar
obsoletas rápidamente. Por eso es necesaria una labor periódica de evaluación
y actualización, y ajuste cuando sea necesario. Un último objetivo que perseguíamos
en este libro es revisitar los sectores y remedios que han sido objeto de
atención y análisis en el pasado, para saber si, como sociedad, hemos sido
capaces de corregir los problemas que identificamos, o nos enfrentamos a nuevos
retos. Y, sobre todo, poner énfasis en la evaluación como herramienta de
avance social. Nunca es tarde para mejorar.

El libro se estructura en nueve secciones, dedicadas cada una de ellas a un sector económico. Los nueve mercados elegidos son importantes por su impacto social y económico y en gran parte de ellos, se han llevado a cabo cambios regulatorios importantes. En el libro se analizan mercados tan relevantes como la contratación publica, la publicidad online, el sector bancario y las fintech, el transporte de pasajeros en el sector aéreo, del ferrocarril y de los autobuses de larga distancia, los carburantes de automoción, la distribución de medicamentos y del agua. Cada sección consta de dos estudios, uno realizado por expertos de la CNMC basado en estudios previos llevados a cabo por la misma institución, y un segundo estudio realizado por académicos especialistas en el tema, que incorpora los resultados relevantes de la investigación reciente, realizada en algunos casos por los propios autores del estudio.

Descarga aquí el libro “Reformas para impulsar la competencia en España”.

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Medicamentos y Economía: la evaluación de la eficiencia en los informes de posicionamiento terapéutico

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Poco antes de Navidad celebramos en Funcas una jornada virtual sobre “Medicamentos y Economía: La evaluación de la eficiencia en los informes de posicionamiento terapéutico”, cuyo programa puede consultarse aquí y el vídeo aquí. Fue un seminario más de la serie de  “Economía y políticas de salud: De la investigación a la acción”. La jornada tuvo mucho éxito, con 98 seguidores conectados durante la sesión y 487 visualizaciones durante el mes transcurrido.

Los informes de posicionamiento terapéutico (IPT) son un instrumento sintético de gestión de la incorporación de nuevos medicamentos al arsenal terapéutico del Sistema Nacional de Salud con financiación pública, creado por el Ministerio de Sanidad en 2013. Por un lado, tratan de resumir la compleja evaluación de su eficacia terapéutica y su seguridad, desarrollada antes de la puesta en el mercado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), pero dando un paso más, pues intentan determinar su valor añadido terapéutico en comparación con los tratamientos alternativos existentes. Es un paso que Europa todavía no ha dado plenamente, pero que tiene planeado dar, según el reglamento europeo de evaluación de tecnologías sanitarias aprobado hace poco más de un año, que dispone la realización a partir de 2025 de Informes de Evaluación Clínica Conjunta, centrados en la efectividad clínica relativa.

Por otro lado, los IPT, progresivamente y no sin dificultades, han comenzado a incorporar la evaluación de la eficiencia (EE), es decir, el análisis de la relación (marginal) entre sus costes y sus beneficios en términos de salud, que no está exenta de desafíos metodológicos. El Ministerio de Sanidad, en colaboración con las CC.AA., decidió impulsar su realización, como anunció en un plan publicado en 2020. La confluencia de ambas evaluaciones permite precisar la posición en la terapéutica de los medicamentos, con lo que los IPT servirían de base fundamental para orientar las recomendaciones de las autoridades sanitarias acerca de la utilización en la clínica de los medicamentos y también las decisiones de autorización de los precios e inclusión en la financiación pública. 

El objetivo de este seminario fue, precisamente, que la profesora de la Universidad de Las Palmas Laura Vallejo y el catedrático de la Universidad de Castilla-La Mancha Juan Oliva, ambos con destacada experiencia investigadora en este campo, presentaran los primeros resultados de un trabajo dedicado a valorar el grado de cumplimiento de dichos planes y la calidad de las EE incluidas en los IPT. Como expusieron, tras analizar los IPT publicados han comprobado que en el primer año y medio el número de los que han considerado la inclusión de la EE es bajo, que no en todos ha sido posible su realización y que su calidad es muy heterogénea. Para determinar su calidad los han contrastado con la metodología que el mencionado plan recomienda y que es la del grupo Génesis

Una vez que esta valoración adelantada en el seminario Funcas esté concluida totalmente y publicada, podremos calibrar mejor las dificultades presentes y orientar actuaciones futuras que refuercen la realización generalizada de la EE en los IPT y su calidad metodológica.

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La pandemia y la investigación clínica

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Como las legiones del emperador Marco Aurelio frente a los bárbaros, hemos de librar nuestra guerra contra el SARS-CoV-2 en varios frentes simultáneos. La investigación de vacunas es el frente en el que se juega la victoria final. La investigación clínica para descubrir medicamentos eficaces y seguros que curen o alivien la enfermedad es otro frente de combate decisivo. Un artículo del dr. A. C. Kalil publicado el pasado 24 de marzo 1 se ha difundido rápidamente entre los investigadores, porque reafirma la estrategia a seguir para ganar el combate, que no es otra que serenidad y método científico.

No se puede repetir, dice Kalil, la tragedia de 2014, cuando en la lucha contra el ébola, después de probarse varios medicamentos, no se llegó a descubrir ninguno seguro y eficaz. La razón es que no se realizaron ensayos clínicos controlados bien diseñados que permitieran establecer relaciones de causalidad claras. Los ensayos clínicos son investigaciones en seres humanos para determinar la seguridad y eficacia de un medicamento. Para que sean convincentes, deben comparar grupos de pacientes de tamaño muestral suficiente, seleccionados aleatoriamente, uno sometido al tratamiento que se estudia y el otro, que sirve de control, al que se administra un placebo (en este caso en el que no hay tratamientos establecidos), en condiciones doble ciego (ni los sujetos ni los investigadores saben su asignación a un grupo u otro). Así, la inferencia estadística es rigurosa y se puede establecer relación de causalidad.

En España los ensayos clínicos están bien regulados y supervisados por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y son muy numerosos los que se desarrollan debido a la potencia de nuestro Sistema Nacional de Salud y también a que sus costes son relativamente ventajosos.

«La forma de encontrar tratamientos seguros y eficaces para el COVID-19 y cualquier otra pandemia, es la combinación rápida y simultánea de cuidados de apoyo y ensayos clínicos controlados».

Félix Lobo

Actualmente, en el inmenso esfuerzo por salvar pacientes, se están empleando en diversos países varios medicamentos en condiciones fuera de indicación (ya autorizados, pero para otra finalidad terapéutica) y uso compasivo (uso individual de medicamentos en fase de investigación, todavía no autorizados porque no han terminado de probar una relación beneficio/riesgo positiva). Kalil lamenta que, en muchos casos, esto se esté realizando sin grupos de control. No existen pruebas científicas actualmente de que ningún medicamento sea seguro y eficaz contra ningún coronavirus. Administrar medicamentos como tratamiento de rescate implícitamente supone que se va a hacer más bien que daño. Sin embargo, puede tener efectos adversos, sobre todo en personas frágiles y en situaciones clínicas muy complicadas, de los que el artículo proporciona ejemplos convincentes. Y en condiciones de uso compasivo los efectos adversos de los medicamentos son imprevisibles por el limitado número de personas que se han expuesto a ellos.

Surge también la pregunta de si es ético un ensayo clínico en el que al grupo de control se le administra un placebo. Kalil argumenta que sí, porque la enfermedad no es letal al cien por cien y no se sabe si el medicamento beneficia o perjudica al paciente. Los pacientes que reciben el placebo siempre estarán más seguros en términos de reacciones adversas y sin el grupo de control es imposible determinar cuáles son los resultados del experimento.

Afortunadamente ya se han lanzado diversos ensayos clínicos controlados nacionales e internacionales. Además de los que informa Kalil en China y en los Estados Unidos, la OMS patrocina otro internacional, de gran envergadura, denominado “Solidaridad”, en el que participan hospitales españoles. Compara la eficacia de cuatro fármacos contra el coronavirus: el remdesivir, un antiviral que se diseñó para combatir el ébola; la cloroquina y la hidroxicloroquina; la combinación de lopinavir y ritonavir, que se emplea contra el VIH; y la combinación de estos fármacos junto al interferón beta.

En España, la AEMPS el 28 de marzo ya había autorizado otros ocho ensayos clínicos y estaba estudiando 84 propuestas más.

Este es el camino. Como dice Kalil, la forma de encontrar tratamientos seguros y eficaces para el COVID-19 y cualquier otra pandemia, es la combinación rápida y simultánea de cuidados de apoyo y ensayos clínicos controlados.


1 Kalil, A. C. (2020). Treating COVID-19—Off-label drug use, compassionate use, and randomized clinical trials during pandemics. JAMA. March 24

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